Redacción, 05-03-2014.- Se calcula que unos 250 españoles podrían padecer Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN), una enfermedad ultra rara en la que si bien durante los últimos años se han producido importantes progresos en el diagnóstico y el tratamiento aún quedan muchos retos pendientes.
El 10 por ciento de los hematólogos de España se han reunido en la III Reunión del Sistema del Complemento para actualizar sus conocimientos y ver cómo abordar los principales desafíos de futuro en esta grave enfermedad, cuyas consecuencias son imprevisibles, sistémicas y ponen en serio peligro la vida de los pacientes.
La reunión, informa ‘IMFarmacia’, ha girado en torno a “la HPN como enfermedad dinámica, la fisiopatología de la trombosis, una de las principales causas de muerte de los pacientes, y la relación de la HPN con la aplasia medular. Temas aún pendientes y que constituyen todo un reto”, explica la Dra. Ana Villegas, Catedrática de la Universidad Complutense de Madrid, Hospital Clínico Universitario San Carlos.
Los progresos en el conocimiento y abordaje de la HPN han sido constantes, sobre todo en los últimos años. Un elemento que ha cambiado “brutalmente” su manejo es la autorización del medicamento eculizumab, el primer inhibidor del sistema del complemento. Según el Dr. Emilio Ojeda, médico adjunto del Servicio de Hematología y Hemoterapia del Hospital Puerta de Hierro Majadahonda, “ha cambiado la historia natural de una enfermedad mortal y también su conocimiento. En las formas más clásicas y más típicas, la hemoglobina en la orina puede ser uno de los síntomas más característico de la HPN, con una orina negra, pero es una enfermedad con múltiples síntomas, y cada paciente presenta unos u otros”.
Durante la reunión también se ha abordado el diagnóstico diferencial de las microangiopatías trombóticas (MAT), un grupo de enfermedades que cursan con alteraciones en los vasos sanguíneos periféricos que dan lugar a la formación de trombos que causan daños potencialmente catastróficos en órganos vitales.
.