Redacción, 16-03-2022.- Un ensayo clínico realizado en UC Davis Health, de la Universidad de California, y otros seis centros de Estados Unidos ha demostrado que una terapia celular es prometedora para los pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) en fase avanzada, un raro trastorno genético que provoca la pérdida de masa muscular y deficiencias físicas en los jóvenes, según publican los investigadores en ‘The Lancet’.
Tal y como recoge Consalud, la terapia parece ser segura y eficaz para detener el deterioro de las funciones de las extremidades superiores y del corazón. Es el primer tratamiento que produce mejoras funcionales significativas en los casos más graves de pacientes con DMD.
El mecanismo principal de la terapia con CAP-1002 es ayudar a reducir los graves problemas de inflamación crónica de la enfermedad, disminuir la fibrosis y mejorar la regeneración muscular
«El ensayo produjo una estabilización estadísticamente significativa y sin precedentes tanto del deterioro del músculo esquelético que afecta a los brazos como del deterioro de la estructura y la función del corazón en pacientes con DMD no ambulatorios», añade.
En el ensayo clínico de fase II, los investigadores utilizaron las células alogénicas derivadas de la cardiosfera (CDC) CAP-1002 de Capricor Therapeutics, obtenidas de músculos cardíacos humanos. Estas células pueden reducir la inflamación muscular y mejorar la regeneración celular.
«El mecanismo principal de la terapia con CAP-1002 es ayudar a reducir los graves problemas de inflamación crónica de la enfermedad, disminuir la fibrosis y mejorar la regeneración muscular, y así mantener o mejorar la función crítica del corazón y del músculo esquelético», apunta McDonald.
