Redacción, 29-10-2024.- Una innovadora terapia génica permite devolver la audición a niños y adolescentes con hipoacusia profunda por un defecto congénito en el gen de la otoferlina (OTOF). Tres hospitales españoles llevan a cabo un ensayo clínico pionero para el que ya han reclutado a diez pacientes.
Los resultados preliminares de esta investigación se presentan en el 75º Congreso Nacional de la SEORL-CCC, que se celebra estos días en el Palacio de Ferias y Congresos de Málaga (FYCMA).
“Esta terapia génica se ha desarrollado para una hipoacusia profunda muy específica que es aquella que se produce por mutaciones en el gen de la otoferlina y está formada fundamentalmente por un virus que se modifica genéticamente y que lleva una copia funcional del gen de la otoferlina”, explica el doctor Rubén Polo, miembro de la comisión de Otología de la SEORL-CCC, e investigador principal del estudio en el Hospital Universitario Ramón y Cajal.
Tal y como recoge COM SALUD, en España existen tres centros donde se están reclutando los primeros pacientes de hasta 16 años de edad para participar en un ensayo clínico, el Hospital Universitario Ramón y Cajal (Madrid), la Clínica Universidad de Navarra (Pamplona) y el Complejo Hospitalario Universitario Insular Materno-Infantil (Las Palmas de Gran Canaria).
Los niños y adolescentes se someten a una cirugía para recibir el tratamiento.
“Mediante una intervención quirúrgica muy similar a la de un implante coclear introducimos este virus modificado genéticamente que va en un medio líquido en el interior de la cóclea y en principio restableciendo la funcionalidad de este gen de la otoferlina”, añade el doctor Polo.