Redacción, 12-01-2015.- El año pasado la Agencia Europea del Medicamento (EMA) dio el visto bueno al uso de 82 medicamentos. De ellos, 17 (el 20,73%) corresponden a terapias para enfermedades raras (afectan a menos de una cada 2.000 personas), las menos frecuentes y en las que se invierte menos porque cuesta más rentabilizar la investigación. Esta cifra supone un récord para la agencia, que en 2008 dio el visto bueno a cuatro de estos tratamientos, y en 2013 a 11, por ejemplo.
La aprobación incluye dos medicaciones que luego fueron retiradas por los fabricantes, advierte la agencia. Entre los que sí han llegado a los pacientes están los tratamientos para siete tipos de cánceres poco frecuentes, para la distrofia muscular de Duchenne y la protoporfiria eritropoyética, que causa hipersensibilidad a la luz.
Las causas de este aumento son varias. En primer lugar, las ayudas y los procesos simplificados para aprobar estos fármacos, que permiten rentabilizar los descubrimientos. Por ejemplo, se usan sistemas de aprobación condicionada o especial. Esto quiere decir que ante enfermedades con muy mal pronóstico, y que afectan a pocas personas, se facilita el acceso como parte de un ensayo clínico teniendo en cuenta que los afectados no tienen otra opción.
Aun con el récord de aprobaciones, la situación para los afectados por enfermedades raras es extremadamente difícil. Desde 2010, la EMA ha aprobado 44 medicamentos para estas patologías, pero existen más de 4.000 de estas dolencias muy poco frecuentes, lo que indica todo lo que queda por investigar.